難病や稀少疾患領域におけるリサーチは、マス向けの商材を対象としたリサーチや、患者数の多い疾患のリサーチとは、本質的なアプローチが異なります。患者数が限られているため、定量調査のみでは課題の本質を捉えきれないことが多く、定性調査の役割が非常に重要になってきます。この領域で真のインサイトを獲得し、研究開発やマーケティングに活かすためには、従来の調査手法や考え方を見直す必要があります。
 
 

定量調査の限界と定性調査の役割

通常の調査では、定量調査で全体像を把握し、定性調査でその背景にある理由を深掘りする、という流れが一般的です。しかし、難病や稀少疾患の場合、患者数が少ないため統計的に有意なサンプルを確保することが難しく、定量調査の結果だけでは意味のあるデータを得られないことが多いです。
この領域の定量調査で生じる課題の一つは、想定外の回答結果です。
例えば、一日に大量の薬を服用する必要がある患者さんに対し、「薬の飲み忘れはありますか？」と質問すると、私たちの常識では「多い」と予測しがちです。しかし、実際に定量調査を行うと、意外にも「飲み忘れが少ない」という結果が出ることがあります。
この結果は定量調査だけでは考察が難しく、そこで調査が止まってしまうと、なぜこのような結果になったのかという疑問だけが残ります。これは定量調査の限界であり、その背景にある「なぜ？」を解明するのが定性調査の役割です。
例えば、飲み忘れが少ない理由を定性調査で深掘りしていくと、「飲み忘れると体調不良がひどくなるから絶対に飲まなければならない」という切実な理由や、「薬を飲むことで症状が回復するため、飲まない選択肢は考えられない」という患者さんの強い意志が見えてきます。
また、中には「飲み忘れによるデメリットが生じる薬剤があるから」という具体的な理由を挙げる方もいます。このようなインサイトは、患者さんの行動の真意を理解する上で不可欠であり、定量データだけでは決して得られません。この深い理解があって初めて、製薬企業は患者さん向けの啓発資材の作成など、適切な意思決定を行うことができるのです。

患者さんとの『信頼関係構築』の重要性

難病や稀少疾患の患者さんへのインタビューは、単なる質疑応答ではありません。患者さんの病気は、人生全体に大きな影響を与えており、その経験は非常に重いテーマだからです。初対面のインタビュアーに自分の苦しい経験や個人的な話をすることは、患者さんにとって非常に高いハードルとなります。
印象的なエピソードとして、ある患者さんにインタビュー前の事前情報収集を目的とした「ペイシェントジャーニー（発症から現在までの病気の歴史）」を書いてもらうという調査がありました。患者さんは丸2日かけて壮絶な体験を詳細に記述してくれましたが、インタビュー担当者がその内容をあまり深掘りせずにサラッと次の質問に移行したため、インタビュー終了後に患者さんが非常に怒ってしまったという事例があります。これは、患者さんがいかに真剣に自分の病気と向き合っているかを物語っており、調査を実施する側も同様の真剣さを持って向き合うことの重要性を示唆しています。
このような背景を理解した上で、深いインサイトを得るためには、信頼関係（ラポール）の構築が最も重要となります。オンラインでのインタビューが増えている現代において、特に日本人は対面での打ち解けに慣れているため、オンラインだけで深い話を引き出すのは難しい場合があります。理想論にはなりますが、特に難病稀少疾患の患者さんを調査対象とする場合は、複数回にわたって対面で顔を合わせるなど、時間をかけて信頼関係を築くことが望ましいです。
しかし、予算やスケジュールの制約から、1回のインタビューで完結させなければならないケースも多いでしょう。その場合、ブログやSNSで情報発信に慣れている患者さんや、患者会を通して開示に慣れている方々をリクルートすることが効果的です。
または、普段から患者会と丁寧に関係構築を行っているパートナー会社を介して調査への参加募集を行うことで、インタビューに適した候補者を紹介してもらい、心理的な安全性を保った上で調査を行うことで、調査の質を高めることができるのです。

定性調査のビジネス価値

難病・稀少疾患領域における定性調査は、製薬企業の意思決定に直接的な影響を与え、ビジネス価値を生み出します。

1. 開発初期段階における意義の証明
   新薬開発の初期段階、特に知られていない疾患を対象とする場合、その開発の意義を関係者に納得してもらう必要があります。一見すると必要性が理解されにくい疾患の場合は、新薬開発がうまく進まないケースもあります。
   しかし、定性調査を通じて患者さんやその家族の生の声を聞くと、症状によって介護者の負担が増大し、生活の質が著しく損なわれているという、定量データには現れない「アンメットニーズ」が見えてきます。
   これにより、開発の社会的意義を明確に説明でき、新薬承認に繋がる重要な要素となります。とある開発者の方は、薬を世に出したこと以上に、理解されにくい病気の認知度を高めることができた、という点を評価していました。
2. マーケティングにおける患者の行動変容の理解
   近年、患者さんの意思決定が処方行動に大きな影響を与えるケースが増えています。高額な薬剤費や、自己注射といった負担が大きい治療法が増えたことで、医師に勧められても患者さん自身が薬の使用を断るケースが見られます。
   この「患者の承諾率」を高めるためには、「なぜ患者が使用を断るのか」、逆に「なぜ同意したのか」といった理由を深く理解する必要があります。定性調査で患者さんへのインタビューを行うことで、同意した患者さんがどのような説明や情報に納得したのか、その「トリガー」となった要因を特定できます。このインサイトは、製薬企業のマーケティング部門が患者さん向けの情報提供手段や内容を改善し、最終的な売上向上に繋がる重要な手がかりとなります。

今後の展望　難病・稀少疾患リサーチにおける定性調査活用

難病・稀少疾患リサーチは、今後さらに重要性を増し、進化していくでしょう。
第一に、ターゲットの選別精度が向上します。
SNSや患者会の活用により、患者さんの背景情報をより正確に把握できるようになります。これにより、調査目的に合致した、より深いインサイトを提供してくれるであろう患者さんを的確にリクルートできる時代が到来するでしょう。
第二に、調査の継続性が重視されます。
2024年10月に改定された「ヘルシンキ宣言」では、臨床研究のあらゆる段階で患者さんの声を反映することが明記されました。これは、単発の調査ではなく、開発からマーケティングに至るまで、継続的に患者さんの意見を取り入れることが義務化される流れを示唆しています。この流れは、製薬企業が患者さんや患者会との関係性を長期的に構築することの重要性を一層高めるでしょう。

難病・稀少疾患リサーチにおける定性調査は、単にデータを集めるだけでなく、患者さんの人生に寄り添い、彼らの声に耳を傾けることで、真のインサイトを提供し、社会的な価値を創造するマストな活動へと進化していくと予想しています。
 
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